Para ilmuwan telah mengembangkan bahan berbasis polipeptida yang bertindak sebagai vektor efektif untuk memberikan terapi gen. Platform pertama dari jenisnya memungkinkan vektor untuk disesuaikan agar sesuai dengan muatan terapi gen tertentu.
Pekerjaan tersebut, yang dipimpin oleh para peneliti dari RCSI University of Medicine and Health Sciences dan didanai oleh Science Foundation Ireland, diterbitkan di Biomaterials Science.
Tantangan utama untuk terapi gen adalah mempersiapkan mereka dengan cara yang dapat menyampaikan informasi genetik ke dalam sel inang. Untuk vaksin Covid-19 yang menggunakan teknologi mRNA, informasi genetik disampaikan dalam nanopartikel lipid untuk menjaga stabilitasnya dan mengirimkannya ke dalam sel. Keberhasilan vaksin COVID telah menetapkan nanopartikel sebagai kunci untuk pengembangan banyak terapi lanjutan.
Para peneliti mengembangkan platform yang menghasilkan nanopartikel polipeptida berbentuk bintang yang dipesan lebih dahulu, yang secara efektif memberikan berbagai terapi, termasuk terapi gen. Yang terpenting, polipeptida ini lebih fleksibel dan lebih mudah ditangani daripada lipid. Untuk menunjukkan potensi bahan ini, para peneliti menggunakannya untuk memberikan terapi gen yang meregenerasi tulang.
Dalam pekerjaan praklinis, para peneliti memuat materi dengan molekul DNA yang mendorong tulang dan pembuluh darah untuk tumbuh kembali. Mereka menempatkan nanomedicines ini dalam perancah yang dapat ditanamkan ke situs cacat dan mengirimkan muatan genetik ke dalam sel inang yang menyusup. Perancah yang memuat gen mempercepat regenerasi jaringan tulang, dengan peningkatan enam kali lipat dalam pembentukan tulang baru dibandingkan dengan perancah saja.
“Dengan keberhasilan vaksin COVID-19, potensi terapi gen menjadi jelas, dan sistem pengiriman nanopartikel canggih adalah kunci untuk memungkinkan penggunaannya secara klinis. Kami telah menunjukkan bahwa nanopartikel ini memiliki potensi nyata untuk menjadi pengubah permainan dalam pengiriman. terapi gen,” kata Profesor Sally-Ann Cryan, penulis senior studi tersebut dan Profesor Pengiriman Obat, RCSI.
“Sementara pengujian lebih lanjut diperlukan sebelum terapi ini dapat digunakan secara klinis, platform kami memungkinkan kami merancang polipeptida kami untuk memenuhi berbagai skenario pengiriman dan memberikan solusi yang disesuaikan untuk tantangan pengiriman gen,” tambah Profesor Andreas Heise, kolaborator proyek dan Profesor Polimer Kimia, RCSI.
“Kami sedang mengembangkan teknologi yang dilindungi paten ini menuju komersialisasi, dengan dukungan dari Enterprise Ireland Commercialization Fund Award, dan mencari ekspresi minat dari mitra industri dan investor.”
